(资料图片仅供参考)
7月7日，美国食品和药物管理局宣布完全批准Leqembi用于治疗阿尔茨海默症。这也是20年来美国FDA首次完全批准一款阿尔茨海默病新药。
“FDA的完全批准就是我们传统意义上的‘正式获批’，也是药品上市流程中的终点，意味着FDA认可一个产品在其指定的用途(适应症)上是安全有效的，其临床可及性也将会有极大的提升。”一位不愿具名的上市药企研发总监告诉人民日报健康客户端记者。
公开资料显示，Leqembi由日本制药公司卫材和美国医药公司渤健共同研发。人民日报健康客户端记者发现，此前1月6日，美国FDA就曾通过加速审批途径批准了Leqembi用于治疗阿尔茨海默病。
Leqembi的完全获批鼓舞了长期从事阿尔茨海默病治疗的临床医生们。
“目前临床上可以选择的主流的治疗阿尔茨海默病的药物和疗法都是对症治疗，只能一定程度改善症状。而Leqembi是针对阿尔茨海默病疾病的病理生理机制来展开治疗的，虽然仍不能根治疾病，但是目前为止第一款有明确证据证明可以减缓阿尔茨海默病进程的药物。” 北京医院神经内科主任高平告诉人民日报健康客户端记者，她认为，Leqembi一定会为当前的阿尔茨海默病临床治疗格局带来明显的改变，也会为正在饱受疾病困扰的患者带来希望。
此次支持Leqembi完全获批的是一项3期临床试验CLARITY AD的结果。该研究在1795名由早期阿尔茨海默病引起的轻度痴呆等症状的患者中评估了该药物，经过18个月的治疗后，结果显示，与安慰剂相比，根据用于评估痴呆症状的量表判定，接受Leqembi治疗的患者的认知和记忆功能下降的速度减慢了27%，“这项验证性研究证实，Leqembi是阿尔茨海默病患者的安全有效的治疗方法。”FDA在新闻公告中指出。
不过，即使获得完全批准，Leqembi离在临床上广泛普及还有一定距离。公开资料显示，目前Leqembi的市场定价为2.65万美元/年。在高昂的定价面前，美国阿尔茨海默病患者组织认为，“如果没有医疗保险，只有支付得起每年2.65万美元的富人才能获得这种治疗，这使得数百万AD患者无法获得这种治疗。”
根据国际阿尔茨海默病协会杂志于2022年发表的研究报告，截至2022年1月，共有143个阿尔茨海默病国际临床在研药物。跨国药企辉瑞、罗氏、BMS等，国内药企如先声药业、索元生物等均在这一领域有所布局。
“对国内的普通患者而言，要用上刚刚上市的Leqembi可能还需要耐心等待一段时间，其次，作为创新药品，Leqembi引进的定价恐怕也并不会便宜。此外，不同于其他的口服治疗药物，Leqembi是需要静脉注射的药物，在使用上，其方便性及可普及性也会受到一定局限。”高平告诉记者。
（运营：刘予欣）